2019年8月26日下午，应病原生物学系季旻珺教授邀请，美国密苏里大学段东升教授来我院学术交流。
段东升教授一直从事基因治疗及杜兴氏肌营养不良（DMD）等方面的研究和转化，成功构建了可转运长基因的Hybrid-AAV载体，建立了增强rAAV转导效率的方法，并已应用于杜兴氏肌营养不良的治疗，相关成果获得美国或国际专利18项，在Science, Nature Medicine, Nature Biotechnology, Nature Communication 等杂志发表基因治疗等的学术论文167篇。
段东升教授为我院师生作了题为“Duchenne muscular dystrophy gene therapy”的精彩学术报告。报告中，段教授主要介绍了自己的科研团队以杜兴氏肌营养不良为疾病模型，开发了基于AAV载体的Dual AAV mini-dystrophin基因治疗策略，并应用于多种动物模型，显著延缓了肌肉病变的进程，目前该治疗策略已进入I期临床。同时，段教授还开发了基于CRISPR技术的AAV CRISPR基因修复系统，该系统可修复肌肉干细胞的突变，显示出良好的基因治疗前景。
会后段东升教授与参会师生就基因治疗前景、罕见病的研究、AAV载体用于基因治疗的策略等问题进行了深入的讨论与交流。
（撰稿/季旻珺、刘新建；审稿/李春玲；图片/刘新建）
