5月23日下午，基础医学院“学海论坛2024”第五期在学海楼D002举行。中国医学科学院基础医学研究所许琪研究员作题为“靶向星形胶质细胞HSP90-GLT1通路的抗癫痫化合物研发”的学术报告，报告由郭兴教授主持。
许琪研究员对药物难治性癫痫的临床药物治疗现状进行了概述。基于颞叶癫痫的治疗困境，许琪团队研究发现颞叶癫痫的发病机制与其他癫痫不同，患者的问题不是出在通常认为的大脑神经元的离子通道上，而是由于星形胶质细胞中Hsp90β蛋白的异常表达使GLT1被过多降解，从而最终导致兴奋性神经递质谷氨酸在脑内堆积。许琪团队使用Hsp90的抑制剂17AAG对小鼠颞叶癫痫模型治疗，且达到非常好的抗癫痫效果。基于以上结果，许琪团队提出Hsp90的抑制剂可作为抗癫痫药物，针对该靶点开发了毒性低、血脑屏障透过率高的先导化合物，并在小鼠及非人灵长类动物实验中得到验证。研究结果不仅揭示了癫痫的发病机制，更是开发了具有临床应用潜力的先导化合物，为更好地治疗疾病提供了理论和实践基础。
许琪研究员鼓励同学们对于科研课题要大胆假设、小心求证，用科学的态度和方法对待科研任务。报告引发了与会师生的热烈反响与精彩讨论，主讲专家认真解答了与会教师和学生的提问。
本期嘉宾介绍：
徐琪，2004年毕业于中国协和医科大学，获博士学位，现任中国医学科学院基础医学研究所研究员，北京协和医学院首批长聘教授"协和学者”特聘教授，中国医学科学院神经科学中心常务副主任(主持工作)。中国生化学会基础医学专业委员会主任委员。先后获国家自然科学基金“优秀青年基金”、“杰出青年基金”资助，入选国家级高层次人才计划，并获“中国青年科技奖”、“中国青年女科学家奖”等。30年来致力于重性脑疾病的发病机制和诊疗靶标研究。已在Nature等经典期刊发表通讯作者论文60余篇，相关研究成果被Nature、Nature Neuroscience、Nature Reviews Drug Discover等广泛报道。
（撰稿/赵津熠、周萌；图片/周萌；审核/陈峰、王觉进）
